Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vertex Pharmaceuticals Incorporated is een toonaangevend wereldwijd biotechnologiebedrijf dat zich richt op de ontwikkeling en commercialisering van therapieën voor de behandeling van taaislijmziekte en andere zeldzame en levensbedreigende ziekten. Vertex werd opgericht in 1989 en is sindsdien uitgegroeid tot een van ’s werelds grootste biofarmaceutische bedrijven met een marktkapitalisatie van meer dan $ 55 miljard. De producten van het bedrijf zijn in veel landen goedgekeurd en de behandelingen worden gebruikt voor patiënten in meer dan 80 landen over de hele wereld.

Vertex richt zich voornamelijk op de ontwikkeling en commercialisering van behandelingen voor taaislijmziekte. De productportefeuille omvat SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI en KALYDECO, die op de markt worden gebracht voor de behandeling van patiënten met taaislijmziekte die specifieke mutaties hebben in het gen voor de regulering van taaislijmziekte. Daarnaast brengt het bedrijf TRIKAFTA op de markt voor de behandeling van patiënten met CF van 6 jaar of ouder die ten minste één F508del-mutatie hebben.

Vertex investeert ook fors in onderzoek naar en ontwikkeling van nieuwe behandelingen. De pijplijn omvat verschillende potentiële behandelingen zoals VX-864, een potentiële behandeling voor AAT-deficiëntie, die zich momenteel in fase 2 van het klinisch onderzoek bevindt; VX-147, een potentiële behandeling voor APOL1-gemedieerde focale segmentale glomerulosclerose, of FSGS, die zich momenteel in fase 2 van het klinisch onderzoek bevindt; VX-880, een potentiële behandeling voor type 1-diabetes die zich momenteel in fase 1/2 van het klinisch onderzoek bevindt; VX-548, een NaV1.8-remmer voor de behandeling van acute, neuropathische pijn in het bewegingsapparaat, dat zich in Fase 2 van het klinisch onderzoek bevindt, en CTX001 voor de behandeling van ernstige SCD en TDT, dat zich in Fase 3 van het klinisch onderzoek bevindt.

Het bedrijf heeft ook samenwerkingsverbanden met een aantal verschillende organisaties om innovatie in geneesmiddelenontwikkeling te stimuleren. Vertex werkt samen met Affinia Therapeutics, Inc., Arbor Biotechnologies, Inc., CRISPR Therapeutics AG., Kymera Therapeutics, Inc., Mammoth Biosciences, Inc., Moderna, Inc., Obsidian Therapeutics, Inc., Skyhawk Therapeutics, Inc., Ribometrix, Inc., Genomics plc, Merck KGaA, Darmstadt, Duitsland, en X-Chem, Inc.

Vertex verkoopt zijn producten voornamelijk aan gespecialiseerde apotheken en distributeurs in de Verenigde Staten en aan gespecialiseerde distributeurs, winkelketens, ziekenhuizen en klinieken op internationaal niveau. Het bedrijf voert ook een uitgebreid onderzoeks- en ontwikkelingsprogramma uit. Haar O&O-inspanningen zijn gericht op de ontwikkeling van nieuwe behandelingen en therapieën voor de behandeling van zeldzame en ernstige ziekten. Vertex heeft in 2020 meer dan 1,2 miljard dollar uitgegeven aan O&O, waaruit blijkt dat het bedrijf zich inzet voor het vinden van nieuwe behandelingen voor ernstige ziekten.