uniQure N.V.

uniQure N.V. is een gentherapiebedrijf dat zich bezighoudt met de ontwikkeling van behandelingen voor patiënten die lijden aan genetische en andere verwoestende ziekten. Het heeft zijn hoofdkantoor in Amsterdam, Nederland, en is opgericht in 1998. Het belangrijkste programma van het bedrijf is Etranacogene dezaparvovec (AMT-061), dat zich in fase III HOPE-B cruciale trial bevindt voor de behandeling van hemofilie B. uniQure ontwikkelt ook een aantal andere behandelingen, waaronder AMT-130, een gentherapie die zich in fase I/II klinische studie bevindt voor de behandeling van de ziekte van Huntington; AMT-060, dat zich in fase I/II klinische proef bevindt voor de behandeling van hemofilie B; AMT-210, een productkandidaat voor de behandeling van de ziekte van Parkinson; AMT-260 voor temporale kwab epilepsie; AMT-240, een preklinische productkandidaat voor de behandeling van autosomaal dominante ziekte van Alzheimer; en AMT-161 voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose.

uniQure is een leider geworden in gentherapie, met therapieën die worden ontwikkeld om een breed scala aan ziekten te behandelen. Het bedrijf zet zich in om zijn wetenschappelijke expertise te gebruiken om behandelingen te ontwikkelen die het leven van patiënten kunnen verbeteren. Om dit te bereiken heeft uniQure samenwerkingen opgezet met toonaangevende academische partners, biotechnologiebedrijven en farmaceutische bedrijven. uniQure heeft ook zijn eigen onderzoeks- en ontwikkelingsmogelijkheden en heeft toegang tot geavanceerde technologieën, zoals genbewerking, gentransfer en genexpressie.

Naast zijn onderzoeks- en ontwikkelingsactiviteiten is uniQure ook actief betrokken bij commercialiseringsinspanningen. Het bedrijf is gericht op het uitbreiden van zijn commerciële aanwezigheid in Europa, de Verenigde Staten en andere landen en heeft een aantal strategische partnerschappen opgezet. uniQure heeft ook een aantal productiefaciliteiten opgezet om ervoor te zorgen dat zijn producten volgens de hoogste normen worden gemaakt.

uniQure streeft ernaar om waarde te creëren voor zowel zijn aandeelhouders als de patiënten die het bedient. Het bedrijf heeft een sterke financiële positie, met een marktkapitalisatie van $2.1 miljard vanaf april 2021. uniQure heeft ook een aantal prijzen en erkenningen ontvangen, waaronder het benoemd worden tot een van de 2020 Red Herring Top 100 Global Companies en het benoemd worden tot een van de 2021 FierceBiotech Fierce 15 Companies.