ProQR Therapeutics N.V.

ProQR Therapeutics N.V. is een biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op de ontdekking en ontwikkeling van RNA-gebaseerde therapeutica voor de behandeling van genetische aandoeningen. Het bedrijf werd opgericht in 2012 en heeft zijn hoofdkantoor in Leiden, Nederland. Het belangrijkste productkandidaat van ProQR, sepofarsen, bevindt zich in de fase II/III klinische proef Illuminate Trial voor de behandeling van de ziekte van Leber Congenital Amaurosis 10. Het ontwikkelt ook ultevursen, dat zich in fase II/III klinische proef bevindt om USH2A-gemedieerde retinitis pigmentosa en het Usher-syndroom te behandelen. Daarnaast ontwikkelt ProQR zijn Axiomer RNA base-editing platformtechnologie. Om zijn onderzoek en ontwikkeling te ondersteunen, heeft ProQR een aantal partnerschappen en samenwerkingen opgezet. Het heeft een licentieovereenkomst met het Radboud Universitair Medisch Centrum, Inserm Transfert SA, Ionis Pharmaceuticals, Inc., en het Leids Universitair Medisch Centrum. Het heeft ook een licentie- en onderzoekssamenwerking met Eli Lilly and Company voor de ontdekking, ontwikkeling en commercialisering van mogelijke nieuwe geneesmiddelen voor genetische aandoeningen in de lever en het zenuwstelsel. ProQR streeft ook verschillende andere samenwerkingen na met academische en industriële partners om zijn onderzoeks- en ontwikkelingspijplijn te bevorderen. Het bedrijf is toegewijd aan het ontwikkelen van innovatieve therapieën die een betekenisvol verschil kunnen maken in het leven van patiënten met genetische aandoeningen.