Pharming Group N.V.

Pharming Group N.V. is een biofarmaceutisch bedrijf gevestigd in Nederland. Door haar wereldwijd toonaangevende onderzoek en ontwikkeling richt Pharming zich op het creëren van nieuwe behandelingen en therapieën voor zeldzame ziekten en onvervulde medische behoeften in de Verenigde Staten, Europa en internationaal. Het belangrijkste product van het bedrijf, Ruconest, is een recombinante menselijke C1-esteraseremmer die wordt gebruikt voor de behandeling van acuut erfelijk angio-oedeem, een zeldzame en potentieel levensbedreigende aandoening die wordt veroorzaakt door het plotseling opzwellen van lichaamsdelen als gevolg van een storing in het immuunsysteem.

Pharming is ook betrokken bij het onderzoek en de ontwikkeling van een aantal projecten, waaronder rhC1INH, een recombinante menselijke C1-remmer, die wordt ontwikkeld voor de behandeling van pre-eclampsie, acute nierschade en Covid-19; leniolisib, een fosfoinositide 3-kinase delta-remmer (PI3K delta) die wordt ontwikkeld voor de behandeling van patiënten met het geactiveerde PI3K delta-syndroom; en alfa-glucosidasetherapie voor de behandeling van pompe- en fabry-ziekten.

Het bedrijf heeft verschillende overeenkomsten en samenwerkingsverbanden om onderzoek en ontwikkeling te bevorderen. Er werd een ontwikkelings- en licentieovereenkomst gesloten met Novartis voor de ontwikkeling, productie en commercialisering van geneesmiddelen en therapieën voor zeldzame ziekten. Pharming is ook een strategisch partnerschap aangegaan met Orchard Therapeutics plc om gezamenlijk OTL-105, een ex-vivo autologe hematopoietische stamcel gentherapie voor de behandeling van erfelijk angio-oedeem, te onderzoeken, te ontwikkelen, produceren en commercialiseren.

Het bedrijf heeft in zijn geschiedenis verschillende belangrijke mijlpalen meegemaakt, waaronder de commercialisering van Ruconest in 2015, de eerste Europese goedkeuring van Ruconest in 2016 en de goedkeuring van Ruconest door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) in 2019. Daarnaast heeft Pharming een aantal productkandidaten in verschillende stadia van ontwikkeling, waaronder een recombinante menselijke C1-remmer (rhC1INH) voor de behandeling van verworven angio-oedeem en een recombinante menselijke antitrombine voor de behandeling van trombotische trombocytopenische purpura.

Pharming blijft zich sterk richten op de ontwikkeling van nieuwe therapieën voor zeldzame ziekten en onvervulde medische behoeften, en streeft ernaar haar portefeuille van producten uit te breiden door middel van samenwerkingen en strategische partnerschappen. Het bedrijf zet zich in om nieuwe behandelingen en therapieën te bieden aan mensen die lijden aan zeldzame ziekten en kijkt ernaar uit om een positieve impact te blijven hebben op de patiëntenzorg.