Orchard Therapeutics plc

Orchard Therapeutics plc is een biofarmaceutisch bedrijf dat gentherapieën ontwikkelt voor ernstige en levensbedreigende zeldzame ziekten. Het bedrijf heeft zijn hoofdkantoor in Londen, het Verenigd Koninkrijk, maar is momenteel actief in het Verenigd Koninkrijk, de Europese Unie en de Verenigde Staten. Orchard Therapeutics werd opgericht in 2015, en streeft ernaar om de hematopoietische stamcellen van een patiënt om te zetten in een gen-gemodificeerd cellulair geneesmiddel om de ziekte van de patiënt te behandelen via één enkele toediening.

Het belangrijkste product van het bedrijf is Strimvelis, een gammaretrovirale therapie voor de behandeling van adenosine deaminase-severe combined immunodeficiency (ADA-SCID); Orchard ontwikkelt ook OTL-101 voor de behandeling van ADA-SCID en OTL-200 voor de behandeling van metachromatische leukodystrofie. Ze hebben ook OTL-103 voor de behandeling van het Wiskott-Aldrich-syndroom, OTL-102 voor de X-gebonden chronische granulomateuze ziekte en OTL-300 voor transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie.

Daarnaast ontwikkelt Orchard een aantal preklinische programma’s, waaronder OTL-203 voor mucopolysaccharidose type I, OTL-201 voor mucopolysaccharidose type MPS-IIIA, en OTL-202 voor mucopolysaccharidose type IIIB. Zij hebben een strategische samenwerkingsovereenkomst met Pharming Group N.V. voor onderzoek, ontwikkeling, productie en commercialisering van OTL-105, een ex vivo autologe hematopoietische stamcel gentherapie voor de behandeling van erfelijk angio-oedeem.

Orchard Therapeutics plc heeft momenteel meer dan 230 werknemers, en streeft ernaar gentherapieën te ontwikkelen die het leven van patiënten met zeldzame ziekten drastisch kunnen verbeteren. Het bedrijf richt zich sterk op kinderziekten en heeft een aantal onderzoekssamenwerkingen met universiteiten en academische instellingen in het Verenigd Koninkrijk, Europa en de VS. Zij zetten zich in om dit onderzoek en deze ontwikkeling voort te zetten om zo veel mogelijk patiënten effectieve behandelingen te kunnen bieden.