CRISPR Therapeutics AG, een bedrijf dat genen bewerkt, richt zich op de ontwikkeling van op genen gebaseerde geneesmiddelen voor ernstige ziekten met behulp van zijn eigen Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-geassocieerd eiwit 9 (Cas9) platform. Zijn CRISPR/Cas9 is een technologie voor genbewerking die precieze gerichte veranderingen in genomisch DNA mogelijk maakt. Het bedrijf heeft een portefeuille met therapeutische programma’s voor verschillende ziekten, waaronder hemoglobinopathieën, oncologie, regeneratieve geneeskunde en zeldzame ziekten. De belangrijkste productkandidaat van het bedrijf is CTX001, een ex vivo CRISPR-gen-edited therapie voor de behandeling van patiënten die lijden aan transfusie-afhankelijke beta-thalassemie of ernstige sikkelcelziekte, waarbij de hematopoietische stamcellen van een patiënt worden gemanipuleerd om hoge niveaus van foetaal hemoglobine in rode bloedcellen te produceren. Het bedrijf ontwikkelt ook CTX110, een allogene CAR-T-onderzoekstherapie met donorgenen, gericht op cluster van differentiatie 19 positieve maligniteiten; CTX120, een allogene CAR-T-onderzoekstherapie met donorgenen, gericht op B-celrijpingantigeen voor de behandeling van recidief of refractair multipel myeloom; en CTX130, een allogene CAR-T-onderzoekstherapie met donorgenen, gericht op cluster van differentiatie 70 voor de behandeling van verschillende vaste tumoren en hematologische maligniteiten. Daarnaast ontwikkelt het bedrijf VCTX210, een van gentechnologie afgeleid immuuntherapeutisch stamcelproduct voor de behandeling van diabetes type 1; en voert het verschillende in vivo gentechnologieprogramma’s uit die gericht zijn op ziekten van de lever, de longen, de spieren en het centrale zenuwstelsel. Het heeft strategische partnerschappen met Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. en Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics AG werd opgericht in 2013 en heeft zijn hoofdkantoor in Zug, Zwitserland.